Module 1 : L’avantage pharmaceutique

Aperçu du module

Les données qualitatives et quantitatives exposées dans ce module permettent de constater les avantages et les bienfaits pratiques que les médicaments modernes peuvent apporter aux Canadiens. Les données factuelles tout comme les chiffres révèlent comment l’utilisation des médicaments brevetés se traduit par l’amélioration des résultats, la baisse de la mortalité, l’allongement de l’espérance de vie et, surtout, l’amélioration de la qualité de vie.

Dans ce module, on élargit le concept d’avantage un peu plus en illustrant comment on peut quantifier l’utilité des médicaments novateurs pour la convertir en valeur économique. Comment les médicaments novateurs se traduisent-ils par des économies pour le système de santé? En voici quelques exemples : de meilleurs résultats cliniques, moins de visites chez le médecin, moins d’hospitalisations, des séjours hospitaliers plus courts et moins d’interventions invasives. L’usage judicieux et approprié des médicaments brevetés peut même réduire l’ensemble des coûts des soins de santé.

Objectifs

À la fin du présent module, vous devriez être en mesure d’exposer :

• le lien avantageux entre le développement de produits par les sociétés de recherche pharmaceutique et :
  • l’amélioration des résultats cliniques;
  • la baisse de la mortalité;
  • l’allongement de la vie;
  • l’amélioration de la qualité de vie;
• comment la pharmacoéconomie permet de quantifier l’utilité des médicaments d’ordonnance sur les plans suivants :
  • valeur pécuniaire;
  • résultats cliniques;
  • qualité de vie;
• comment le milieu pharmaceutique reconnaît l’innovation dans les domaines suivants :
  • recherche;
  • biotechnologie;
  • développement de médicaments.

L’innovation dans le domaine des médicaments d’ordonnance

Vue d’ensemble

L’histoire du développement des médicaments d’ordonnance est jalonnée d’innombrables innovations. L’effet des médicaments d’ordonnance sur le bien-être général des sociétés se compare à une réaction en chaîne. En effet, comme le traitement efficace des maladies se traduit par une réduction de la mortalité, tout Canadien peut s’attendre à vivre plus longtemps et à jouir d’une qualité de vie nettement meilleure.

Les innovations pharmaceutiques n’entraînent pas seulement l’allongement de la survie et de la longévité, mais elles ont également un effet favorable sur de nombreux aspects de la vie quotidienne, dont la réduction des consultations médicales, des hospitalisations et des interventions invasives. De plus, elles permettent aux personnes affligées par des maladies chroniques et autres de profiter des activités de la vie quotidienne qui leur seraient sinon interdites ou beaucoup moins accessibles.

Vivre plus longtemps et en meilleure santé

Amélioration des résultats

Le lien de cause à effet entre l’emploi de certains produits pharmaceutiques et l’amélioration des résultats cliniques est démontré dans les essais cliniques.

Par exemple, les médicaments novateurs ont contribué à réduire le taux d’hospitalisations en raison d’ulcères gastriques. Une intervention chirurgicale, appelée vagotomie, était considérée comme la norme d’or pour le traitement des ulcères. Cette intervention autrefois très fréquente nécessitait une hospitalisation coûteuse et stressante pour le patient. L’arrivée des médicaments connus sous le nom d’antagonistes des récepteurs H2 (p. ex., Tagamet et autres), ainsi que des inhibiteurs de la pompe à protons (p. ex., Losec et autres), administrés en association avec des antibiotiques, ont transformé le traitement des ulcères. Une affection qui nécessitait autrefois une intervention chirurgicale peut maintenant être traitée par un médecin de famille au moyen d’une simple ordonnance.

L’Institut canadien d’information sur la santé (ICIS) rapporte que le nombre d’hospitalisations au Canada a diminué comparativement à ce nombre en 1995-1996. (Mots clés à chercher : ICIS, Canada, hospitalisations)

La tendance à la baisse du nombre d’hospitalisations est multifactorielle, mais il est certain que l’arrivée de produits pharmaceutiques novateurs a permis de traiter des patients atteints d’affections qui auraient antérieurement nécessité une hospitalisation.

• La création des antagonistes du TNF-α (p. ex., Remicade et autres) a permis aux patients atteints d’une forme sévère de polyarthrite rhumatoïde de continuer à travailler et de jouir d’une qualité de vie améliorée auprès de leur famille.
• La publication de l’ICIS intitulée Les soins de santé au Canada 2009 signale une diminution significative du nombre de décès liés au VIH/sida au Canada. Le nombre de ces décès est passé de plus de 1 000 par année au début des années 1990 à seulement 28 en 2008. Cette réduction est encore plus remarquable du fait que le nombre de tests de sida positifs est demeuré constant depuis 2002, soit environ 2 500 pas année. À quoi le rapport de l’ICIS attribue-t-il cette réduction du nombre de décès? « Il l’attribue en grande partie aux progrès pharmaceutiques. »Les nouveaux médicaments antirétroviraux, puis les inhibiteurs de protéase ont changé le pronostic du VIH/sida en transformant une maladie mortelle en une maladie chronique. Le rapport de Statistique Canada rapporte qu’environ 65 040 Canadiens vivaient avec le VIH/sida en 2014, ce qui représente une hausse de 30 % par rapport à 2002.

Baisse de la mortalité

Le dépistage rapide, la plus grande précision des diagnostics et l’efficacité des traitements ont beaucoup contribué à faire baisser la mortalité imputée à certaines maladies.

Les Canadiens vivent plus longtemps et c’est une bonne nouvelle. Vivre plus longtemps veut aussi dire que nous risquons, avec l’âge, de voir se manifester des maladies que n’ont jamais connues nos parents et nos grands-parents. De plus, des changements dans la société et dans notre mode de vie peuvent modifier notre état de santé. La tendance inquiétante à l’embonpoint de la population et le début précoce du diabète est un exemple important de ces changements. Le prolongement de la vie et les changements sociaux sont des raisons pour lesquelles il est nécessaire de poursuivre la recherche sur les prochaines générations de médicaments et vaccins.

Vivre plus longtemps

L’accroissement de la longévité se traduit de plusieurs façons. Pour le citoyen moyen, vivre plus vieux signifie profiter de la vie pendant beaucoup plus longtemps que ses ancêtres. Cependant, pour celui qui souffre d’une affection menaçant la vie ou d’une maladie terminale, vivre plus vieux est synonyme d’une augmentation du taux de survie.

La pharmacoéconomie

Vue d’ensemble

Personne ne peut nier que les médicaments d’ordonnance sont bénéfiques pour la population canadienne. Cependant, une question se pose : « Est-ce que les bienfaits des médicaments en justifient le coût? »

Il faut tenir compte de nombreux facteurs dans le calcul du prix des médicaments d’ordonnance. Souvent, les médias parlent uniquement de la hausse du coût des médicaments et des bénéfices soi-disant engrangés par les sociétés pharmaceutiques.

Afin de présenter un portrait plus équilibré de la contribution du milieu pharmaceutique aux soins de santé modernes, il faut examiner le revers de la médaille, celui des résultats. Autrement dit, le rôle que les traitements médicamenteux jouent dans l’amélioration des résultats cliniques, la baisse de la mortalité, l’allongement de la survie et l’amélioration de la qualité de vie.

La médecine factuelle compte sur les essais cliniques pour façonner les examens diagnostiques et les stratégies thérapeutiques. Dans la même veine, la pharmacoéconomie est une méthode pragmatique qui permet de qualifier et de quantifier l’efficience et l’efficacité des produits pharmaceutiques dans le contexte des soins de santé.

La présente section vise les objectifs suivants :

• définir le terme pharmacoéconomie;
• expliquer comment on mesure l’utilité des produits pharmaceutiques sur les plans suivants :
  • valeur pécuniaire
  • résultats cliniques
  • qualité de vie
• expliquer l’effet des médicaments d’ordonnance sur le système de soins de santé canadien.

Mesurer l’effet de la médecine

Positionner la pharmacoéconomie

Le développement d’un médicament commence par l’étude d’une maladie ou d’un trouble donné et des bienfaits possibles d’une intervention médicamenteuse. Cette étude comporte la mesure de paramètres quantifiables comme la vitesse d’évolution de la maladie, la perte de productivité, la réduction de l’absentéisme, les consultations médicales ou les hospitalisations, et le report ou l’annulation d’interventions invasives comme la chirurgie.

Sur le plan conceptuel, la pharmacoéconomie est souvent trop abstraite pour que l’intervenant moyen la comprenne. Cependant, quand on l’explique en termes simples, son utilité devient plus claire.

Le coût des médicaments d’ordonnance est souvent présenté comme le principal élément du budget global des soins de santé. Par conséquent, il peut sembler insensé et contradictoire d’avancer qu’une augmentation des dépenses en médicaments d’ordonnance entraînera une baisse des coûts globaux des soins de santé. Il faut prendre en compte que les dépenses pour les soins hospitaliers demeurent la composante la plus importante du budget du système de santé au Canada.

(Mots clés à chercher : ICIS Les soins de santé au Canada, coûts des soins de santé)

Si l’usage approprié des médicaments peut faire en sorte que les patients n’aient pas besoin d’être hospitalisés, il est alors logique du point de vue économique de dépenser davantage en médicaments. Il faut dépenser de l’argent pour épargner de l’argent!

Volet financier de la pharmacoéconomie

Tous les intervenants devraient réagir favorablement à un exposé des avantages financiers offerts par les médicaments d’ordonnance. On peut exposer des avantages financiers directs de divers ordres de grandeur, à différents intervenants, de plusieurs manières et à divers paliers de prestation des soins de santé. Voici quelques exemples :

• Les membres des comités de pharmacologie et de thérapeutique exigent des informations qui confirment non seulement l’innocuité et l’efficacité des médicaments, mais aussi leurs coûts et avantages par rapport aux traitements actuels.
• Il est possible que les employeurs et les assureurs privés ou publics désirent savoir comment une dépense ou un nouveau médicament influera sur la productivité du travailleur. Un exemple est celui des triptans (p. ex., Imitrex et autres) employés pour traiter la migraine. Une étude américaine (Bootman et Kolassa, 2004) a démontré que le coût moyen de 44 $ par mois était plus que compensé par l’économie de 435 $ par mois réalisée par la réduction des absences au travail pour cause maladie et par l’accroissement de la productivité.
• Les contribuables sont ceux qui ont sans doute le plus raison de tenir largement compte des dépenses en médicaments, car ce sont eux qui financent entièrement le système de santé au Canada. Les contribuables veulent savoir qu’ils auront accès en temps opportun aux médicaments et aux vaccins actuels les plus efficaces et que les avantages de prescrire ces médicaments peuvent être mesurés en fonction d’une réduction :
  • du nombre et de la fréquence des admissions aux services des urgences (SU) et des hospitalisations;
  • de la durée des hospitalisations;
  • du nombre de visites dans les cliniques et les cabinets de médecins;
  • du nombre d’interventions chirurgicales;
  • de l’absentéisme, des congés de maladie et de la perte de productivité dus à des problèmes de santé;
  • des services de soins à domicile.

Des résultats significatifs et mesurables

Les résultats pharmacoéconomiques ne s’expriment pas toujours en dollars. L’usage des médicaments d’ordonnance se traduit également par l’amélioration des résultats cliniques, et ce résultat peut être exprimé par une réduction de la fréquence des événements cliniques liés à une maladie donnée (p. ex., réduction de la fréquence des consultations au service des urgences (SU), des hospitalisations et des interventions invasives).

Comme l’amélioration des résultats cliniques découle souvent d’une association de facteurs (amélioration des examens diagnostiques, modification des habitudes de vie et traitements médicamenteux), il peut parfois être impossible de quantifier exactement l’économie attribuable au traitement pharmacologique. Pour l’intervenant qui participe à la prestation des soins de santé, les résultats pharmacoéconomiques peuvent avoir plus de sens s’ils sont exprimés par l’amélioration des résultats cliniques dans une population donnée.

Certes, il se peut qu’une baisse de 73 % des hospitalisations motivées par le traitement chirurgical de l’ulcère ne fasse pas la manchette, mais le patient atteint d’un ulcère verra sûrement le traitement externe d’un meilleur oeil que l’hospitalisation et une intervention invasive.

Sur le plan des résultats cliniques, les bienfaits des médicaments d’ordonnance peuvent s’exprimer par des réductions :

• du nombre et de la fréquence des admissions aux SU et des hospitalisations;
• des taux de mortalité liés à des maladies données (p. ex., VIH, tuberculose);
• de la fréquence d’infection par certains virus (p. ex., VPH, virus de l’hépatite A et B);
• du nombre d’interventions chirurgicales dues à des complications cardiovasculaires;
• de l’évolution et de la durée des maladies;
• des cas d’invalidité temporaire ou permanente.

Rendement du capital investi

Le rendement sur le capital investi constitue une autre façon d’illustrer les résultats cliniques. Une analyse effectuée en 2006 par Karaca et Wiggins a examiné l’utilisation de six classes de médicaments ainsi que les dépenses totales en santé. Parmi les médicaments examinés, mentionnons les ISRS, les statines, les inhibiteurs de l’ECA, les antagonistes des récepteurs H2, les inhibiteurs de la pompe à protons, les inhibiteurs calciques et les fluoroquinolones. Cette analyse a conclu que toutes les classes de médicaments, à l’exception des fluoroquinolones, engendraient des économies nettes au système de santé.

(Mots clés à chercher : Karaca et Wiggins, classes de médicaments de pointe)

La Société canadienne du cancer indique que, de plus en plus, les médicaments employés dans le traitement du cancer sont administrés oralement aux patients en dehors de l’hôpital. Le coût des soins diminue. Toutefois, les patients ou les assureurs ont tendance à absorber une plus grande part de ces coûts, ce qui laisse croire à une augmentation des coûts. (Mots clés à chercher : Société canadienne du cancer, transfert de coûts, hôpital)

La publication de l’ICIS intitulée Dépenses en médicament au Canada de 1985 à 2008 reconnaît que « certains nouveaux médicaments ont entraîné une réduction globale des dépenses médicales ».

Le mot clé ici est certains nouveaux médicaments. Il n’existe aucune preuve indiquant que tous les nouveaux médicaments entraînent des réductions de coûts. Cela indique le besoin de recherches continues en matière de pharmacoéconomie. L’industrie pharmaceutique ne devrait pas surévaluer les coûts-avantages des dépenses en médicaments jusqu’à ce que les résultats des études dans ce domaine soient connus. De même, les critiques de l’industrie ne devraient pas alléguer que les médicaments augmentent toujours les coûts. Les critiques ne devraient pas oublier la maxime suivante : « l’absence de preuve n’est pas une preuve d’absence ».

Amélioration de la qualité de vie

La qualité de vie est une autre manière de mettre au jour les avantages offerts par les médicaments d’ordonnance.

Les professionnels de la santé et le grand public oublient souvent les bienfaits historiques des innovations pharmaceutiques, qui ont permis d’éliminer presque complètement des maladies dévastatrices comme la poliomyélite, la rougeole, la tuberculose, le paludisme et la malaria. Quant à la variole, elle a été complètement éradiquée grâce à la vaccination à grande échelle. Ces mêmes intervenants doivent en outre tenir compte des améliorations de la qualité de vie attribuables aux médicaments couramment prescrits dans le traitement de maladies chroniques comme l’hypercholestérolémie, l’hypertension, l’insuffisance cardiaque congestive et la dépression ou la schizophrénie. Il existe une corrélation directe entre l’usage plus répandu de ces médicaments et l’amélioration de la qualité de vie, en raison de la baisse de fréquence de certains événements cliniques et de la morbidité.

En ce qui a trait à l’amélioration de la qualité de vie, les bienfaits des médicaments d’ordonnance peuvent s’exprimer :

• par la baisse :
  • des troubles dépressifs
  • des souffrances causées par les symptômes de la maladie
• par l’augmentation :
  • de la mobilité ou de l’activité des personnes atteintes de maladies chroniques
  • de l’intégration sociale
  • de la productivité liée au travail

Le Prix Galien

Vue d’ensemble

Le milieu pharmaceutique canadien est à l’avant-garde de la recherche et de l’innovation en matière de médicaments. Le prix Galien a été créé en 1994 dans le but de récompenser les travaux de recherche pharmaceutique effectués au Canada. Il était composé à l’origine de deux volets, soit le Prix Galien Recherche et le Prix Galien Produit innovateur. Depuis 2004, il existe un troisième volet consacré à la biotechnologie.

Le prix Galien pour la recherche est décerné à un chercheur ou à une équipe de chercheurs travaillant en milieu universitaire, dans un établissement de soins de santé, un centre de recherche ou en milieu industriel, en reconnaissance de son apport exceptionnel au diagnostic, à la prévention ou au traitement des maladies. Les prix Galien pour la biotechnologie et le Produit innovateur sont remis à des entreprises qui ont conçu, élaboré et commercialisé (ou qui sont sur le point de le faire) une technologie ou un produit novateur, et/ou qui ont contribué de façon remarquable aux activités de R et D.

Innovation dans la recherche, le développement, le diagnostic, la prévention et le traitement

Par le passé, le Prix Galien a été remis en reconnaissance d’une contribution exceptionnelle dans les domaines suivants :

• compréhension des altérations génétiques qui mènent à la maladie de Huntington;
• maladies coronariennes précoces;
• diabète;
• analyse pharmacoéconomique des réactions défavorables graves aux traitements médicamenteux chez l’enfant;
• compréhension des processus par lesquels des agents infectieux causent la maladie et des réactions de mammifères à l’infection, visant à trouver de nouvelles stratégies thérapeutiques et préventives;
• élaboration de nouvelles normes et lignes directrices, afin d’améliorer la prise en charge des victimes de l’infarctus du myocarde et des patients atteints d’insuffisance cardiaque congestive;
• découverte et développement du 3TC et de nouveaux moyens de contrer les mutations du VIH responsables de la résistance aux médicaments.

Le Prix Galien a été remis à des entreprises canadiennes en reconnaissance de leur apport au développement :

• d’un médicament qui cible sélectivement des anomalies cellulaires spécifiques, en vue de traiter la leucémie myéloïde chronique (LMC), les enfants atteints de LMC récemment diagnostiquée et la leucémie lymphoblastique aiguë;
• d’une technologie fondée sur la génomique et la bio-informatique, visant à améliorer la reconnaissance des principaux composés dans les bactéries, en vue d’utiliser ces composés pour créer de nouveaux médicaments;
• du premier médicament du monde contre l’infection à VIH, qui a permis d’allonger la survie, de réduire la fréquence des infections à germes opportunistes et de retarder l’évolution de la maladie chez les porteurs du VIH.

Résumé du module

Ce module expose des données factuelles précieuses qui illustrent comment les médicaments d’ordonnance peuvent avoir les effets suivants :

• réduction du nombre d’hospitalisations et d’interventions invasives;
• accélération de la guérison;
• amélioration des résultats cliniques;
• baisse de la mortalité;
• allongement de l’espérance de vie;
• amélioration de la qualité de vie (perception de l’état de santé, degré d’activité et mobilité).

L’analyse pharmacoéconomique permet de traduire les bienfaits susmentionnés en économies concrètes, quantifiées et financières, qui lient directement les produits pharmaceutiques à une réduction des coûts des soins pour le système de soins de santé canadien. Elle permet en outre d’attribuer une valeur pécuniaire à des bienfaits plus abstraits comme l’amélioration des résultats cliniques et de la qualité de vie.

Ce module se termine par une rubrique sur les Prix Galien, qui reconnaissent la recherche, la biotechnologie et le développement de médicaments au Canada.

Point à mettre en valeur

Il incombe à tous les leaders de l’industrie de se familiariser avec les caractéristiques pharmacoéconomiques des produits offerts par leur entreprise, pour favoriser la discussion sur les avantages économiques liés à l’amélioration des résultats cliniques.

Intervention valorisante

• Des diagnostics plus précis et de meilleurs traitements ont ajouté environ 20 ans à l’espérance de vie du Canadien moyen (de 1920 à 2013).

Vérification des connaissances

Q1 Énumérez quatre mesures courantes qui quantifient les avantages que procurent les médicaments modernes aux Canadiens.

1. __________________________
2. __________________________
3. __________________________
4. __________________________

Q2 Lequel des points suivants n’est pas un exemple d’amélioration des résultats cliniques?

a) Baisse du nombre d’hospitalisations
b) Réduction du nombre d’interventions invasives
c) Accélération de la guérison
d) Baisse des coûts de traitement

Q3 Lequel des énoncés suivants décrit le mieux le concept de pharmacoéconomie?

a) Offrir des agents thérapeutiques au plus bas coût possible.
b) Évaluer le coût (exprimé en dollars) et les effets (exprimés en valeur monétaire, résultats cliniques ou amélioration de la qualité de vie) d’un produit pharmaceutique.
c) Réduire le budget annuel consacré aux médicaments

Q4  Énumérez les 3 volets du prestigieux Prix Galien décernés aux membres de l’industrie pharmaceutique qui se sont le plus distingués.

1. ____________________________
2. ____________________________
3. ____________________________

Réponses du module 1

Question 1 :

1. Amélioration des résultats cliniques
2. Baisse de la mortalité
3. Allongement de l’espérance de vie
4. Amélioration de la qualité de vie

Question 2 :

d) La baisse des coûts de traitement est un résultat financier, alors que les 3 autres réponses visent des paramètres cliniques.

Question 3 :

b) Évaluer le coût (exprimé en dollars ) et les effets (exprimés en valeur monétaire, résultats cliniques ou amélioration de la qualité de vie) d’un produit pharmaceutique.

Question 4 :

1. Recherche
2. Biotechnologie
3. Produit pharmaceutique innovateur